Ажурирани резултати клиничких испитивања о лечењу Фабријеве болести

А ХОЛД ФрееРелеасе 5 | eTurboNews | еТН

Проталик БиоТхерапеутицс, Инц. је данас објавила коначне резултате клиничког испитивања БРИГХТ фазе ИИИ у којем се процењује пегунигалзидаза алфа (ПРКС 102) за потенцијални третман Фабријеве болести. Резултати показују да се третман са 2 мг/кг ПРКС-102 примењен интравенском (ИВ) инфузијом сваке четири недеље добро толерише, а Фабријева болест процењена процењеном нагибом брзине гломеруларне филтрације (еГФР) и концентрацијом лизо-Гб3 у плазми је била стабилна.  

„Узбуђени смо што можемо да поделимо коначне податке из БРИГХТ студије, важне прекретнице у напретку нашег клиничког програма ПРКС-102“, рекао је Дрор Башан, председник и главни извршни директор Проталик-а. „Доступност ових података за преглед од стране америчке Управе за храну и лекове, Европске агенције за лекове и других регулатора је још један корак напред ка очекиваном одобрењу ПРКС-102 као потенцијално добре алтернативе за одрасле пацијенте Фабри у редовној дози од 1 мг. \кг сваке две недеље, као и режим од 2 мг\кг сваке четири недеље."

ПРКС-102 је рекомбинантни, ПЕГиловани, умрежени α галактозидаза А, кандидат за производ експримиран у биљним ћелијама. Клиничко испитивање БРИГХТ фазе ИИИ (НЦТ03180840) је била мултицентрична, мултинационална отворена студија са преласком на прелазак, дизајнирана да процени безбедност, ефикасност и фармакокинетику лечења са 2 мг/кг ПРКС-102 примењене сваке четири недеље током 52 недеље ( укупно 14 инфузија). Студија је укључила 30 одраслих пацијената са Фабријевом болешћу (24 мушкарца и 6 жена) средње старости (СД) од 40.5 (11.3) година, у распону од 19 до 58 година, који су претходно примали одобрену терапију замене ензима (ЕРТ) у трајању од најмање три године на стабилној дози која се примењује сваке две недеље (агалсидаза алфа – Реплагал® или агалсидаза бета – Фабразиме®). Најчешћи симптоми Фабријеве болести на почетку су били акропарестезија, нетолеранција на топлоту, ангиокератоми и хипохидроза.

Сви пацијенти који су учествовали у студији примили су најмање једну дозу ПРКС-102, а 29 пацијената је завршило студију. Од ових 29 пацијената, 28 је примало предвиђени режим од 2 мг/кг ПРКС-102 сваке четири недеље током читаве студије, док је један пацијент пребачен на 1 мг/кг ПРКС-102 сваке две недеље по протоколу на 11. инфузији . Један пацијент се повукао из студије након прве инфузије због саобраћајне несреће.

Прве инфузије ПРКС-102 дате су под контролисаним условима на месту испитивања. На основу унапред одређених критеријума у ​​протоколу студије, пацијенти су могли да примају своје ПРКС-102 инфузије у оквиру кућне неге када су се истраживач и спонзор медицински монитор сложили да је то безбедно.

Све у свему, 33 од 182 укупна нежељена дејства изазвана лечењем (ТЕАЕс) пријављена код девет (30.0%) пацијената сматрана су повезаним са лечењем; сви су били благе или умерене тежине и већина је била решена на крају студије. Није било озбиљних или тешких ТЕАЕ повезаних са лечењем и ниједан ТЕАЕ није довео до смрти или повлачења студије. Од ТЕАЕ повезаних са лечењем, 27 су биле реакције повезане са инфузијом (ИРР), а остатак су били појединачни догађаји дијареје, еритема, умора, болести налик грипу, повећаног односа протеина/креатинина у урину и позитивног урина на бела крвна зрнца. 27 ИРР је пријављено код пет (16.7%) пацијената, сви мушкарци. Сви ИРР су се јавили током инфузије или у року од два сата након инфузије; није забележен ниједан догађај између два и 24 сата након инфузије. Ниједан од пацијената без антитела на лекове (АДА) током скрининга није развио АДА изазван третманом након преласка на лечење ПРКС-102.

Мере исхода студије показују да су концентрације лизо Гб3 у плазми остале стабилне током студије са средњом променом (±СЕ) од 3.01 нМ (0.94) од почетне вредности (19.36 нМ ±3.35) до 52. недеље (22.23 ±3.60 нМ). Средње апсолутне вредности еГФР биле су стабилне током периода лечења од 52 недеље, са средњом променом у односу на почетну вредност од 1.27 мЛ/мин/1.73 м2 (1.39). Средњи (СЕ) нагиб еГФР, на крају студије, за укупну популацију, био је 2.92 (1.05) мЛ/мин/1.73 м2/годишње, што указује на стабилност.

„Задовољство нам је да објавимо коначне резултате клиничког испитивања БРИГХТ фазе ИИИ и желимо да се захвалимо истраживачима студије, пацијентима са Фабријевом болешћу и њиховим породицама који су посветили своје време и напоре овом значајном истраживању“, рекао је Ђакомо Кјези, шеф Цхиеси. Глобалне ретке болести. „На основу ових података и додатних клиничких студија, верујемо да ПРКС-102 може бити важна нова опција лечења за пацијенте који тренутно примају ЕРТ инфузије сваке две недеље, и радујемо се унапређењу нашег рада широм света како бисмо добили регулаторна одобрења као што је брже могуће и обезбедити приступ заједници Фабријеве болести."

О аутору

Аватар Линде Хохнхолц

Линда Хохнхолз

Главни и одговорни уредник за eTurboNews са седиштем у седишту еТН-а.

Пријавите се
Обавести о
гост
0 Коментари
Инлине Феедбацкс
Погледајте све коментаре
0
Волите ваше мисли, молим вас да коментаришете.x
Учешће у...