Поремећаји крварења: нови кандидат за лек

Хемаб Тхерапеутицс, биотехнолошка компанија која развија терапију нове генерације за озбиљне поремећаје крварења и тромбозе, данас је представила свог главног кандидата, ХМБ-001, ново биспецифично антитело са потенцијалом за лечење Гланцманове тромбастеније (ГТ) и других ретких поремећаја крварења. . Компанија је представила обећавајуће претклиничке податке о ХМБ-001 током Виртуелног конгреса Европског удружења за хемофилију и сродне поремећаје 2022, одржаног 2-4 фебруара 2022.

На конференцији, Хемаб је истакао податке из студија које истражују механизам деловања за ХМБ-001 код циномолгус мајмуна и експерименте са тромбоцитима пацијената са ГТ. Субкутано примењене појединачне дозе ХМБ-001 ин виво су показале акумулацију ендогеног фактора ВИИа (ФВИИа), зависно од дозе, са дуготрајношћу ефекта који подржава дозирање недељно до једном месечно. Потврђено је да је ТЛТ-1, протеин пронађен на површини активираних тромбоцита на месту повреде, присутан на ГТ тромбоцитима и утврђено је да ХМБ-001 значајно побољшава ФВИИа олакшану ек виво ГТ агрегацију тромбоцита у ТЛТ-1 зависној манир.

Комбинујући акумулацију и потенцирање активности, ХМБ-001 доводи активност ендогеног ФВИИа на нивое који се сматрају терапеутски ефикасним на основу клиничког искуства са рекомбинантним фактором ВИИа (рФВИИа). ХМБ-001 је биспецифично антитело, при чему је ФВИИа за једну руку већ присутан у крвотоку пацијента (ендогени), а ТЛТ-1 који се везује за другу руку присутан је на површини активираног тромбоцита; ово ефикасно, и посебно, регрутује ФВИИа на површину активираних тромбоцита. Рука која везује ФВИИа спречава тело да га разбије, повећавајући доступну концентрацију у крвотоку на нови виши ниво стабилног стања током неколико дана. Неутрално везивање ФВИИа значи да је још увек активан и може да игра улогу у формирању хемостатских чепова. Циљањем активираних тромбоцита на место васкуларног оштећења са високом концентрацијом ФВИИа (преко ТЛТ-1), тело генерише довољно структурно чврстих грађевинских блокова да формира здраве хемостатске чепове.

У партнерству са Хаемнетом, који ради са здравственим радницима, пацијентима, заједницама и другим заинтересованим странама на побољшању живота људи са поремећајима крварења кроз истраживање, образовање и комуникацију, Хемаб започиње студије природне историје пацијената са ГТ до почетка 2022. разумеју учесталост и врсте крварења, број оболелих, варијабилност болести и утицај на живот и животни век.

Хемаб ће започети клиничко испитивање фазе 1/2 на пацијентима са ГТ крајем 2022. како би проценио безбедност и ефикасност ХМБ-001, у почетку у сарадњи са водећом фирмом за клиничка истраживања фазе 1 у Великој Британији, Рицхмонд Пхармацологи Лтд.