У другом кварталу 2021. године, ФДА је одобрила приоритетну ревизију за ЦТИ НДА за пацијенте са мијелофиброзом са ПДУФА датумом 30. новембра 2021. У току дискусија о означавању производа, ФДА је затражила додатне клиничке податке, који су достављени агенцији. 24. новембра 2021. Раније данас, ФДА је обавестила компанију да сматра да достављање података представља „велику амандман“ на НДА и стога је датум ПДУФА продужен за три месеца како би се обезбедило додатно време за потпуну ревизију подношење. У овом тренутку, ЦТИ није упознат са већим недостацима у апликацији.
Пацритиниб је нови орални инхибитор киназе са специфичношћу за ЈАК2, ИРАК1 и ЦСФ1Р, без инхибиције ЈАК1. НДА је прихваћен на основу података из фазе 3 ПЕРСИСТ-2 и ПЕРСИСТ-1 и фазе 2 ПАЦ203 клиничких испитивања, са фокусом на пацијенте са тешком тромбоцитопенијом (број тромбоцита мањи од 50 к 109/Л) укључене у ове студије. који су примали пацритиниб 200 мг два пута дневно, укључујући пацијенте који нису били на првим третманима и пацијенте који су претходно били изложени инхибиторима ЈАК2. У студији ПЕРСИСТ-2, код пацијената са тешком тромбоцитопенијом који су лечени пакритинибом у дози од 200 мг два пута дневно, 29% пацијената је имало смањење запремине слезине од најмање 35%, у поређењу са 3% пацијената који су примали најбољу доступну терапију , који је укључивао руксолитиниб; 23% пацијената је имало смањење укупних резултата симптома од најмање 50%, у поређењу са 13% пацијената који су примали најбољу доступну терапију. У истој популацији пацијената лечених пацритинибом, нежељени догађаји су углавном били ниског степена, изводљиви уз помоћне терапије и ретко су доводили до прекида терапије. Број тромбоцита и ниво хемоглобина су такође стабилизовани.
Мијелофиброза је рак коштане сржи који доводи до формирања фиброзног ожиљног ткива и може довести до тромбоцитопеније и анемије, слабости, умора и увећања слезине и јетре. У САД постоји око 21,000 пацијената са мијелофиброзом, од којих 7,000 има тешку тромбоцитопенију (дефинисану као број тромбоцита у крви мањи од 50 к109/Л). Тешка тромбоцитопенија је повезана са лошим преживљавањем и великим оптерећењем симптома и може се јавити као резултат прогресије болести или токсичности лека са другим ЈАК2 инхибиторима као што су ЈАКАФИ и ИНРЕБИЦ.
ШТА УЗНЕСТИ ИЗ ОВОГ ЧЛАНКА:
- The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
- In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
- In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.
