Диалецтиц Тхерапеутицс, Инц., клиничка биотехнолошка компанија са седиштем у Тексасу фокусирана на стварање иновативних нових технологија за лечење рака, данас је објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) доделила ДТ2216 ознаку лека сирочади за лечење Т-ћелија. лимфома. ДТ2216 је Диалецтиц-ово једињење прве генерације направљено коришћењем сопствене и нове технолошке платформе Антиапоптотиц Протеин Таргетед Деградатион (АПТаД™).
„Ово је важна прекретница у развоју ДТ2216, нашег водећег АПТаД™ једињења. Одлука ФДА да додели ознаку за лек сирочад наглашава наше уверење да би ДТ2216 могао да буде обећавајући терапеут за пацијенте са лимфомом Т-ћелија”, рекао је др Давид Генецов, председник и главни извршни директор компаније Диалецтиц. „Постоји критична незадовољена потреба за људима којима је дијагностикован овај ретки рак, код којих тренутно одобрене терапије имају релативно ниске стопе одговора.
Нормалне Т-ћелије захтевају експресију БЦЛ-КСЛ да би преживеле селекцију тимуса током свог развоја. Након селекције тимуса БЦЛ-КСЛ нормалне Т-ћелије више не експримирају БЦЛ-КСЛ. Међутим, многи Т-ћелијски лимфоми поново експримирају БЦЛ-КСЛ као механизам њихове неопластичне трансформације и омогућавају њихов наставак преживљавања као малигнитета. Студије су показале значај БЦЛ-КСЛ у преживљавању лимфома Т-ћелија. Диалецтиц је у претклиничким студијама показао да је ДТ2216 ефикасан третман за Т-ћелијски лимфом.
Канцеларија ФДА за развој производа за сирочад додељује статус сирочади лековима и биолошким препаратима који су намењени за безбедно и ефикасно лечење, дијагностику или превенцију ретких болести или стања која погађају мање од 200,000 људи у САД. Ознака лекова за сирочад пружа одређене предности, укључујући финансијске подстицаје за подршку клиничком развоју и потенцијал за до седам година тржишне ексклузивности у САД након одобрења регулатора.
ШТА УЗНЕСТИ ИЗ ОВОГ ЧЛАНКА:
- The FDA’s Office of Orphan Products Development grants orphan designation status to drugs and biologics that are intended for the safe and effective treatment, diagnosis or prevention of rare diseases, or conditions that affect fewer than 200,000 people in the U.
- Orphan drug designation provides certain benefits, including financial incentives to support clinical development and the potential for up to seven years of market exclusivity in the U.
- The FDA’s decision to grant orphan drug designation underscores our belief that DT2216 could be a promising therapeutic for T-cell lymphoma patients”.
