Прва одобрена терапија цитопеничне мијелофиброзе

ЦТИ БиоПхарма Цорп. је објавила да је Америчка управа за храну и лекове (ФДА) одобрила ВОЊО (пацритиниб) за лечење одраслих са средњим или високим ризиком примарном или секундарном (пост-полицитемија вера или пост-есенцијална тромбоцитемија) мијелофиброзом са бројем тромбоцита испод 50 × 109/Л. ВОЊО је нови орални инхибитор киназе са специфичношћу за ЈАК2 и ИРАК1, без инхибиције ЈАК1. Препоручена доза ВОЊО је 200 мг орално два пута дневно. ВОЊО је прва одобрена терапија која се посебно бави потребама пацијената са цитопенијском мијелофиброзом.             

„Данашње одобрење ВОЊО-а успоставља нови стандард неге за пацијенте са мијелофиброзом који пате од цитопеничне мијелофиброзе“, рекао је Јохн Масцаренхас, МД, ванредни професор медицине, хематологије и медицинске онкологије, Тисцх Цанцер Институте, Ицахн Сцхоол оф Медицине у Њујорку. . „Показало се да мијелофиброза са тешком тромбоцитопенијом, дефинисаном као број тромбоцита у крви испод 50 × 109/Л, доводи до лоших резултата преживљавања у комбинацији са ослабљујућим симптомима. Ограничене могућности лечења су ову болест претвориле у област хитне неиспуњене медицинске потребе. Драго ми је што видим да је нова, ефикасна и сигурна опција лечења сада доступна за ове пацијенте.

„У САД има око 21,000 пацијената са мијелофиброзом, од којих две трећине имају цитопеније (тромбоцитопенију или анемију), које су обично последица токсичности других одобрених терапија. Тешка тромбоцитопенија, дефинисана као број тромбоцита испод 50 × 109/Л, јавља се код једне трећине укупне популације мијелофиброзе и има посебно лошу прогнозу. Уз одобрење ВОЊО-а, узбуђени смо што можемо да понудимо нову терапију која је посебно одобрена за пацијенте са цитопенијском мијелофиброзом. У потпуности смо финансирани за комерцијално лансирање, након наших трансакција дуга и тантијема са ДРИ, и радујемо се што ћемо пацијентима у року од 10 дана пружити ВОЊО, потенцијално најбољу терапију у класи за пацијенте са цитопенијском мијелофиброзом“, рекао је Адам Р. Цраиг , МД, Пх.Д., председник и главни извршни директор ЦТИ Биопхарма. „Желео бих да се захвалим пацијентима, неговатељима, особљу за клиничка испитивања и истраживачима који су омогућили ВОЊО клиничка испитивања. Такође сам захвалан ЦТИ тиму на њиховом напорном раду и посвећености и њиховом фокусу на потребе пацијената.”

Убрзано одобрење је засновано на резултатима ефикасности из кључне фазе 3 ПЕРСИСТ-2 студије ВОЊО код пацијената са мијелофиброзом (број тромбоцита мањи или једнак 100 × 109/Л). Пацијенти су рандомизирани 1:1:1 да примају ВОЊО 200 мг два пута дневно (БИД), ВОЊО 400 мг једном дневно (КД) или најбољу доступну терапију (БАТ). Претходна терапија инхибиторима ЈАК2 је била дозвољена. У овој студији, у кохорти пацијената са почетним бројем тромбоцита испод 50 × 109/Л који су лечени пакритинибом 200 мг БД, 29% пацијената је имало смањење запремине слезине од најмање 35% у поређењу са 3% пацијената који су примали најбоља доступна терапија, која је укључивала руксолитиниб. Као део убрзаног одобрења, ЦТИ је обавезан да опише клиничку корист у потврдном испитивању. Да би испунио овај услов након одобрења, ЦТИ планира да заврши испитивање ПАЦИФИЦА, са очекиваним резултатима средином 2025.

Најчешће нежељене реакције (≥20%) након ВОЊО 200 мг два пута дневно биле су дијареја, тромбоцитопенија, мучнина, анемија и периферни едем. Најчешће озбиљне нежељене реакције (≥3%) након ВОЊО 200 мг два пута дневно биле су анемија, тромбоцитопенија, пнеумонија, срчана инсуфицијенција, прогресија болести, пирексија и карцином сквамозних ћелија коже.