ББМ-Х901 је први истраживачки нови лек (ИНД) одобрен у Кини за генску терапију путем ИВ испоруке за генетске болести, а посебно за хемофилију Б. Тренутно, ниједан ААВ производ за генску терапију није одобрен за маркетинг за хемофилију у Кини и широм света.

Ова регистрациона клиничка студија (ЦТР20212816) је мултицентрична, једнокрака, отворена студија и студија са једним третманом. Његов циљ је да процени безбедност, подношљивост, фармакокинетику, као и дугорочну ефикасност и безбедност појединачне интравенске инфузије ББМ-Х901 код пацијената са хемофилијом Б ≥18 година са активношћу ендогеног фактора коагулације крви ИКС (ФИКС) ≤ 2 ИУ/дЛ (≤2%).

„Као први велики производ компаније направљен у нашем сопственом врхунском цГМП постројењу, драго нам је што је Белиеф БиоМед постигао важну прекретницу у клиничком истраживању након дозирања првог субјекта у кључној клиничкој студији. ББМ-Х901 је раније показао добру безбедност и дугорочну ефикасност у клиничком испитивању које је покренуо истраживач (ИИТ). У тој студији годишња стопа крварења (АБР) је значајно смањена, а ниво фактора коагулације ФИКС је значајно повећан и опстао код свих пацијената након ИВ ињекције ББМ-901. Није пријављен ниједан озбиљан нежељени догађај (САЕ)“, рекао је др Ксиао Ксиао, суоснивач, председник и главни научни службеник (ЦСО) Белиеф БиоМед-а.

„Захвални смо нашим клиничким сарадницима, нашој заједници пацијената и целом нашем тиму који су ово учинили,“ додао је др Сјао. Белиеф БиоМед, као водећа компанија за генску терапију у Кини, наставиће да напредује како у претклиничким тако и у клиничким студијама како би пацијентима којима је потребна помоћ донела иновативније лекове. Поред тога, ова прекретница је поставила чврсту основу за клиничку примену наших лекова за генску терапију и утрла пут за клинички развој ових лекова за низ великих и незадовољених клиничких потреба у будућности. Наш циљ је да иновативне лекове за генску терапију учинимо доступним и приступачним пацијентима, а да у исто време омогућимо раст индустрије генске терапије.

ШТА УЗНЕСТИ ИЗ ОВОГ ЧЛАНКА:

Поред тога, ова прекретница је поставила чврсту основу за клиничку примену наших лекова за генску терапију и утрла пут за клинички развој ових лекова за низ великих и незадовољених клиничких потреба у будућности.
Његов циљ је да процени безбедност, подношљивост, фармакокинетику, као и дугорочну ефикасност и безбедност појединачне интравенске инфузије ББМ-Х901 код пацијената са хемофилијом Б ≥18 година са активношћу ендогеног фактора коагулације крви ИКС (ФИКС) ≤ 2 ИУ/дЛ (≤2%).
Наш циљ је да иновативне лекове за генску терапију учинимо доступним и приступачним пацијентима, а да у исто време омогућимо раст индустрије генске терапије.