Ригел Пхармацеутицалс, Инц. је данас објавио објављивање података у Америчком часопису за хематологију из отворене, мултицентричне, клиничке студије фазе 2 фостаматиниба код одраслих са аутоимуном хемолитичком анемијом топлих антитела (вАИХА) који нису успели у најмање једном претходном лечењу. Објављени подаци показују да фостаматиниб, орални инхибитор тирозин киназе слезине (СИК), брзо и трајно повећава нивое хемоглобина (Хгб), са клинички значајним одговорима на Хгб примећеним код скоро половине пацијената, и профилом безбедности и подношљивости који је у складу са постојећим База података о безбедности фостаматиниба пацијената у више проучаваних програма болести. Публикација под називом „Фостаматиниб за лечење аутоимуне хемолитичке анемије са топлим антителима: фаза 2, мултицентрична, отворена студија“, доступна је на веб страници часописа.
„Резултати уочени у нашој фази 2 студије о топлој аутоимуној хемолитичкој анемији појачавају потенцијал фостаматиниба да помогне пацијентима са овим ретким, озбиљним поремећајем крви за које тренутно није одобрена терапија усмерена на болест“, рекао је Раул Родригез, председник и извршни директор Ригела. официр. „Ако буде одобрен, фостаматиниб има потенцијал да буде прва терапија за пацијенте са вАИХА 2023. године и била би друга одобрена индикација за фостаматиниб.
Студија фазе 2 процењивала је одговор на фостаматиниб у дози од 150 мг два пута дневно (два пута дневно) код одраслих пацијената са вАИХА и активном хемолизом са Хгб мањим од 10 г/дЛ који су били неуспели најмање један претходни третман. Примарна крајња тачка била је Хгб већа од 10 г/дЛ са повећањем од ≥2 г/дЛ у односу на почетну вредност до 24. недеље без терапије спасавања или трансфузије црвених крвних зрнаца. Студија је показала да је 46% (11/24) пацијената постигло примарни циљ, са 1 касним одговором у 30. недељи (укупно 12 испитаника [50%)]. Повећања средњег Хгб откривена су у 2. недељи и одржала се током времена. Најчешћи нежељени догађаји (АЕ) били су дијареја (42%), умор (42%), хипертензија (27%), вртоглавица (27%) и несаница (23%). Нежељени ефекти су били подесни и у складу са сигурносном базом података фостаматиниба од преко 3,900 пацијената са више болести (реуматоидни артритис, Б-ћелијски лимфом, ЦОВИД-19 и имунолошка тромбоцитопенија (ИТП)). Нису откривени нови сигурносни сигнали.
ШТА УЗНЕСТИ ИЗ ОВОГ ЧЛАНКА:
- today announced the publication of data in the American Journal of Hematology from the open label, multicenter, Phase 2 clinical study of fostamatinib in adults with warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) who had failed at least one prior treatment.
- The published data demonstrate that fostamatinib, an oral spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor, rapidly and durably increased hemoglobin (Hgb) levels, with clinically meaningful Hgb responses observed in nearly half of the patients, and a safety and tolerability profile consistent with the existing fostamatinib safety database of patients across multiple disease programs studied.
- The Phase 2 study evaluated the response to fostamatinib at 150 mg BID (twice daily) in adult patients with wAIHA and active hemolysis with Hgb of less than 10 g/dL who had failed at least one prior treatment.
