Акебиа Тхерапеутицс®, Инц. је данас објавила да је Америчка администрација за храну и лекове (ФДА) издала комплетно писмо одговора (ЦРЛ) на Акебијину апликацију за нове лекове (НДА) за вададустат, истраживачки фактор пролил хидроксилазе индукованог оралном хипоксијом (ХИФ- ПХ) инхибитор који се разматра за лечење анемије услед хроничне болести бубрега (ЦКД). ФДА издаје ЦРЛ да назначи да је циклус прегледа за апликацију завршен и да апликација није спремна за одобрење у свом садашњем облику.
ФДА је закључила да подаци у НДА не подржавају повољну процену користи и ризика вададустата за пацијенте на дијализи и пацијенте који нису на дијализи. ФДА је изразила забринутост у погледу безбедности примећујући неуспех да се постигне неинфериорност у МАЦЕ у популацији пацијената који нису на дијализи, повећан ризик од тромбоемболијских догађаја, изазван тромбозом васкуларног приступа код пацијената на дијализи, и ризик од повреде јетре изазване лековима. ЦРЛ је навео да би Акебиа могао да истражи начине да потенцијално покаже повољну процену користи и ризика кроз нова клиничка испитивања. Акебиа ће разговарати о детаљима ЦРЛ-а са својим партнерима за сарадњу и затражити састанак са ФДА.
„Изузетно смо разочарани што смо добили ЦРЛ за вададустат, терапију која има потенцијал да помогне пацијентима са анемијом услед ЦКД. И даље верујемо да подаци подржавају позитивну процену користи и ризика вададустата за пацијенте са анемијом услед ЦКД, посебно код пацијената на дијализи“, рекао је Џон П. Батлер, главни извршни директор компаније Акебиа. „Упркос овом неуспеху, настављамо да радимо ка нашој сврси да побољшамо животе људи погођених болешћу бубрега.
У октобру 2021. године, Акебиин партнер за сарадњу, Отсука Пхармацеутицал Цо., Лтд. (Отсука), поднео је иницијалну пријаву за стављање у промет вададустата Европској агенцији за лекове за вададустат, за лечење анемије услед ЦКД код одраслих; преглед је у току. У Јапану, вададустат је одобрен као третман за анемију узроковану ЦКД и код одраслих пацијената који зависе од дијализе и не зависе од дијализе.
Акебиа ће бити домаћин конференцијског позива у среду, 30. марта у 6:00 по источном времену како би се разговарало о ЦРЛ-у и наредним корацима.
ШТА УЗНЕСТИ ИЗ ОВОГ ЧЛАНКА:
- The FDA issues a CRL to indicate that the review cycle for an application is complete and that the application is not ready for approval in its present form.
- The FDA expressed safety concerns noting failure to meet non-inferiority in MACE in the non-dialysis patient population, the increased risk of thromboembolic events, driven by vascular access thrombosis in dialysis patients, and the risk of drug-induced liver injury.
- The FDA concluded that the data in the NDA do not support a favorable benefit-risk assessment of vadadustat for dialysis and non-dialysis patients.
