Сионна Тхерапеутицс је данас најавио званично покретање компаније и затварање финансирања Серије Б од 111 милиона долара. Круг је водио ОрбиМед уз учешће фондова саветованих од стране Т. Рове Прице Ассоциатес, Инц., К Хеалтхцаре Холдингс, ЛЛЦ, подружнице у потпуном власништву КИА, државног фонда Катара, и претходних инвеститора укључујући РА Цапитал, ТПГ'с Рисе Фунд, Атлас Вентуре и Фондација за цистичну фиброзу. Сионна је до данас прикупила око 150 милиона долара.
Сионна унапређује цевовод првих у класи малих молекула дизајнираних да у потпуности обнове функцију протеина регулатора трансмембранске проводљивости цистичне фиброзе (ЦФТР) који је дефектан у ЦФ, стабилизацијом ЦФТР-овог првог домена за везивање нуклеотида (НБД1). Водећи узрок ЦФ је генетска мутација ΔФ508 која утиче на стабилност НБД1 и функцију ЦФТР.
У клинички предиктивним ин витро моделима ЦФ, Сионнини НБД1-циљани мали молекули, у комбинацији са другим комплементарним модулаторима, показали су потенцијал да нормализују савијање, сазревање и стабилност ЦФТР протеина на које утиче генетска мутација ΔФ508. Ово омогућава правилан промет ЦФТР-а на површину ћелије и нормално регулисање протока јона и воде. Потпуно враћањем функције ЦФТР за пацијенте са генетском мутацијом ΔФ508 на нивое који се виде у ћелијама људи без ЦФ, Сионна цевовод има потенцијал да пружи најбољу ефикасност у класи и оптималну клиничку корист за особе са ЦФ.
„НБД1 је добро позната и истражена мета, али се до сада сматрало нелековитим. На основу наших фокусираних напора и континуираног напретка на НБД1, видимо потенцијал за нормализацију функције ЦФТР код велике већине људи са ЦФ“, рекао је Мике Цлоонан, председник и главни извршни директор Сионна Тхерапеутицс. „Наша мисија у Сионни је да значајно побољшамо здравље и квалитет живота за људе који и даље пате од доживотних последица и терета живота са ЦФ. Са овим финансирањем, нашим снажним синдикатом и нашим искусним и талентованим тимом, узбуђени смо што ћемо лансирати Сионну и фокусирани смо на унапређење првих једињења из нашег диференцираног цевовода у клинику.
ЦФ је озбиљна, потенцијално фатална генетска болест узрокована мутацијом ЦФТР гена која доводи до накупљања слузи у плућима и дисајним путевима, поремећене функције панкреаса и друге дисфункције органа који могу имати значајан и често озбиљан утицај на здравље и живот очекивања. Постоји преко 100,000 људи који живе са ЦФ широм света, ии, од којих се процењује да 90 процената има генетску мутацију ΔФ508 која се јавља унутар НБД1 домена ЦФТР. Ова мутација узрокује да се НБД1 развија на телесној температури и нарушава функцију ЦФТР. Упркос доступности тренутно одобрених третмана и значајном напретку постигнутом на другим циљевима у оквиру ЦФТР, већина људи са ΔФ508 не постиже пуну функцију ЦФТР. НБД1 је неопходан за нормализацију функције ЦФТР-а и производњу здраве слузи која слободно тече у дисајним путевима, дигестивном систему и другим органима.
ШТА УЗНЕСТИ ИЗ ОВОГ ЧЛАНКА:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
