Ново клиничко испитивање прве фазе за педијатријске ЦНС туморе

ЕпицентРк, Инц., компанија за клиничку фазу лекова и уређаја, у сарадњи са Тексашким дечјим центром за рак у Хјустону, данас је објавила почетак Фазе 1 студије за испитивање безбедности и користи његовог малог молекула олова, РРк-001, плус иринотекан и темозоломид за педијатријске пацијенте са рекурентним или прогресивним малигним солидним туморима и туморима централног нервног система. Студију ПИРАТЕ (НЦТ04525014) су осмислиле и развиле докторке Холи Линдзи и Патриша Бакстер у Тексашком центру за рак за децу и укључиће пацијенте од 1 до 21 године са рекурентним или прогресивним малигним примарним туморима мозга или кичмене мождине и солидним туморима, искључујући лимфоми.        

Настанак испитивања ПИРАТЕ заснован је на неколико претходних клиничких испитивања која су утврдила потенцијалне доказе да РРк-001 повећава испоруку и узимање хемотерапије у туморима. Клиничко испитивање фазе 1 под називом Г-ФОРЦЕ (НЦТ02871843) и клиничко испитивање фазе 1/2 под називом БРАИНСТОРМ (НЦТ02215512) показало је безбедност РРк-001, као и потенцијалне доказе о клиничкој користи код одраслих пацијената са глиобластомом или ГБМ и са мозгом метастазе, респективно.

Ћелије рака су програмиране да путују до различитих ткива у телу, где успостављају баријеру за спречавање испоруке лекова. Једна од хипотеза овог испитивања је да РРк-001 може "нормализовати" микроокружење тумора, чинећи туморску васкулатуру ефикаснијом за испоруку иринотекана и темозоломида, тако да је њихова ефикасност повећана док претерано стимулише имуне ћелије попут макрофага да крену у напад. кроз његов антагонизам са сигналом ЦД47 „не једи ме”. Друга хипотеза је да ће РРк-001 заштитити нормална ткива, али не и туморе, од токсичности иринотекана и темозоломида.

„Узбуђени смо што ћемо покренути ову студију са РРк-001 и утврдити његову улогу као потенцијалног третмана за педијатријске ЦНС туморе“, рекао је Тони Р. Реид, МД, Пх.Д., главни извршни директор ЕпицентрРк-а. „Ово суђење не би било могуће без ентузијастичне подршке Тексашког дечијег центра за рак. Како клиничка испитивања код одраслих ЦНС тумора сугеришу да РРк-001 може да пружи корист у педијатријској популацији, наша сарадња са њима је сведочанство посвећености ове компаније да прати податке где год то води.

„Постоји убедљиво претклиничко и клиничко образложење за безбедност и потенцијалну ефикасност РРк-001 код ЦНС тумора“, рекла је др Холи Линдзи, МД, доцент, Одсек за педијатрију, Одсек за хематологију-онкологију, Бејлор колеџ медицине и водећи Истражитељ. "Учесталост тумора ЦНС-а код деце је посебно тешка за лечење и очекујемо да ће студија ПИРАТЕ генерисати вредне податке који ће помоћи у доношењу будућих одлука о лечењу."