Лечење генетских кардиоваскуларних болести улази у нови развој

Партнерство ће користити интегрисану ААВ платформу за генску терапију Скилине Тхерапеутицс засновану на сопственој технологији векторског инжењеринга и дизајна и производних способности за развој иновативних генских терапија са фокусом на генетске проширене кардиомиопатије (ДЦМ), групу прогресивно напредујућих, разорних болести без циљане опције лечења.

Према споразуму, БиоМарин и Скилине Тхерапеутицс ће сарађивати на откривању и истраживању све до истраживачке примене нових лекова (ИНД). БиоМарин доноси искуство у развоју генске терапије, кардиоваскуларној биологији и увиду у генетску основу болести, а Скилине доприноси својој стручности у развоју производа за генску терапију, укључујући векторско инжењерство и технологију дизајна и производне могућности овој сарадњи. Свака компанија ће унапредити програме кроз клинички развој на својим унапред дефинисаним територијама.  

Као подршку својим истраживачким и развојним напорима за заједничке пројекте, Скилине Тхерапеутицс ће добити неоткривену уплату у вези са потписивањем, која се састоји од уплате унапред и улагања у капитал од БиоМарин-а, и испуњава услове за примање унапред одређених плаћања за истраживање и развој, регулаторне и комерцијалне прекретнице.

БиоМарин ће имати права да комерцијализује терапеутске производе који су резултат сарадње на својим територијама, укључујући Сједињене Државе, Европу и Латинску Америку, а Скилине Тхерапеутицс ће бити одговорна за комерцијализацију у азијско-пацифичком региону. Поред тога, Скилине Тхерапеутицс ће имати право да прима накнаде за будућу продају од БиоМарин-а на својим територијама.

„Одушевљени смо што можемо да најавимо оно што очекујемо да ће бити плодна сарадња на интерфејсу између Скилине-овог иновативног приступа инжењерингу и дизајну вектора ААВ и доказане стручности нашег тима у креирању и развоју генских терапија“, рекао је Кевин Еган, потпредседник групе, шеф одељења. Истраживање и рани развој, из БиоМарин.

„Узбуђени смо што смо партнери са Скилине Тхерапеутицс-ом како бисмо се ухватили у коштац са овим генетским облицима проширене кардиомиопатије. Ова сарадња јача наше лидерство у кардиолошкој генској терапији и проширује нашу сарадњу у истраживању и развоју на Азију, где велики број пацијената пати од ових разорних болести“, рекла је Бринда Балакришнан, потпредседница групе, корпоративни и пословни развој у БиоМарину. "Радујемо се што ћемо подстицати ову сарадњу и доносити трансформативне лекове пацијентима широм света."

„Дилатирана кардиомиопатија је озбиљан срчани поремећај у којем структурне или функционалне абнормалности срчаног мишића могу довести до компликација као што су аритмија и срчана инсуфицијенција, што доводи до значајног морбидитета и морталитета. Мутације у многим генима су повезане са развојем ДЦМ-а, између осталих етиологија болести“, рекао је Џеј Хоу, главни научни директор у Скилине Тхерапеутицс. „Заједно са БиоМарин тимом идентификовали смо низ критичних гена повезаних са ДЦМ. Одушевљени смо што блиско сарађујемо са БиоМарином и примењујемо нашу ААВ векторску технологију да испитамо ове нове мете и развијемо нове третмане за пацијенте са ДЦМ.

„Сарадња са БиоМарином користи способности обе компаније у развоју генских терапија. Са БиоМарин тимом, делимо циљ заједничког рада на развоју терапија за генетске кардиоваскуларне болести које се односе на високе незадовољене медицинске потребе“, рекла је Амбер Цаи, извршна директорка Скилине Тхерапеутицс. „Заједно ћемо користити генску терапију да се ухватимо у коштац са кардиоваскуларним болестима са приступом који модификује болест и који би могао да промени парадигму лечења у овим условима.